La nostra storia

Siamo nati nel 1990 ascoltando l’appello dei familiari di alcuni pazienti affetti da distrofia muscolare, una delle oltre 571 malattie genetiche rare su cui dal 1990 finanziamo progetti di ricerca meritevoli, promettenti e lungimiranti.

A pochi mesi dalla prima maratona sulle reti Rai che raccoglie oltre 20 miliardi di lire, parte il primo bando di finanziamento alla ricerca con cui sono stati finanziati quasi 100 progetti sulla distrofia muscolare. Abbiamo attivato da subito rigorosi criteri di valutazione volti a valorizzare il merito del ricercatore e a premiare il potenziale di ogni progetto.

Ogni persona per noi è meritevole di attenzione e cure. È per questo che abbiamo deciso di estendere la nostra ricerca a tutte le malattie genetiche, anche a quelle che colpiscono pochissime persone.

Abbiamo fondato l’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) per dare alla ricerca sulle malattie genetiche un punto di riferimento certo e la garanzia di un lavoro costante nel tempo. L’Istituto, diretto da Andrea Ballabio, si occupa di diagnosi, prevenzione e trattamento delle malattie rare.

Fondiamo a Milano l’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) e decidiamo di investire su una tecnologia innovativa che dà la possibilità di correggere gli errori del Dna alla base di molte malattie.

Per volontà del premio Nobel Renato Dulbecco, nasce il nostro programma carriere che ha offerto una possibilità di lavoro in Italia a giovani e brillanti ricercatori impegnati nello studio delle malattie genetiche, favorendone in certi casi anche il rientro dall’estero.

Parte l’alleanza con la Uildm che prevede un bando di ricerca sulle malattie neuromuscolari. Sono oltre 6000 i pazienti che hanno beneficiato della rete di ricercatori clinici costruita grazie a questo bando. Gli stessi che oggi possono accedere a terapie che consentono loro di arrivare a tappe fondamentali della vita prima inaccessibili.

Possiamo raccontare il viaggio di ogni singolo euro che arriva nei nostri conti correnti. La nostra trasparenza è stata premiata nel 2001 (e confermata nel 2014) con l’oscar di bilancio, che viene assegnato alle organizzazioni che si sono distinte per la corretta comunicazione verso il pubblico e l’efficienza organizzativa nella gestione dei fondi.

Si tratta del primo dei 4 centri ad alta specializzazione che si occupano della presa in carico globale delle persone affette da malattie neuromuscolari, offrendo supporto clinico, assistenziale e psicologico, volto a migliorarne la qualità di vita. I centri nascono a Milano (2007), Arenzano (2010), Messina (2013) e Roma (2015).

Scompare Susanna Agnelli, presidente e fondatrice di Telethon. Le succede alla presidenza Luca di Montezemolo, già consigliere d’amministrazione dal 2008.

Mentre le autorità regolatorie approvano la sperimentazione con i nuovi vettori su pazienti con leucodistrofia metacromatica e sindrome di Wiskott Aldrich, Fondazione Telethon e San Raffaele firmano un accordo importante con GlaxoSmithKline: la terapia genica per l’Ada-Scid verrà resa disponibile ai pazienti per i quali il trapianto da donatore compatibile non è possibile e, una volta dimostrate efficaci e sicure, anche le terapie per altre sei malattie genetiche rare.

Nonostante i numerosi sforzi della comunità medico-scientifica, molte malattie genetiche rimangono sconosciute, senza una causa biologica nota e senza che nessuno le studi. Per colmare questo bisogno abbiamo avviato e finanziato un programma rivolto ai pazienti senza diagnosi, che si propone di riuscire a dare un nome a queste patologie, grazie al lavoro di squadra di tre centri clinici italiani di riferimento per la genetica medica e un centro di ricerca.

GlaxoSmithKline, Fondazione Telethon, l’IRCCS Ospedale San Raffaele confermano l’autorizzazione da parte della Commissione Europea alla commercializzazione di Strimvelis, la prima terapia genica ex vivo con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da ADA-SCID.
Per approfondire la storia e lo stato di avanzamento attuale della terapia genica, ti invitiamo a visitare la pagina dedicata.

Fondazione Telethon, Ospedale San Raffaele e l’azienda produttrice, Orchard Therapeutics, annunciano il via libera in Europa di Libmeldy, la prima terapia genica al mondo per una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica: la leucodistrofia metacromatica. Il successo è frutto di un percorso iniziato oltre 15 anni fa all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano.