Siamo lieti di annunciare la partecipazione di Fondazione Telethon ETS al bando internazionale di ERDERA “Joint Transnational Call (JTC)” 2025.
Lo scopo della call è quello di stimolare scienziati di diversi paesi a collaborare in modo efficace su progetti di ricerca interdisciplinari comuni, basati sulla complementarità delle conoscenze e sulla condivisione delle competenze, con l’obiettivo finale di utilizzarne i risultati a beneficio dei pazienti.
I progetti devono essere focalizzati su un gruppo di malattie rare o su una singola malattia rara secondo la definizione europea, cioè una malattia che colpisce non più di cinque persone su 10.000 nella Comunità Europea, negli Stati associati alla CE e in Canada. I ricercatori sono incoraggiati a raggruppare malattie rare, sulla base di pertinenti criteri ed aspetti in comune, se questi sfruttano il valore aggiunto nella condivisione di risorse o competenze.
Oggetto del bando: “Studi di approcci terapeutici preclinici per malattie rare attraverso l’utilizzo di small molecules e farmaci biologici – sviluppo e validazione”
L'obiettivo di questo bando è proporre studi di approcci terapeutici mediante l’utilizzo di small molecules, terapie basate sull’uso di piccoli composti chimici non codificanti (small non-coding chemically synthesized nucleic acid-based therapies), riposizionamento di farmaci o farmaci biologici (ad es. anticorpi o proteine quali enzimi, immunomodulatori, fattori di crescita, ecc.).
I progetti devono riguardare almeno due delle seguenti aree:
- Sviluppo di nuove terapie in ambito preclinico attraverso studi su modelli cellulari, organoidi e animali, screening di molecole o utilizzo di modelli in silico o di intelligenza artificiale
- Sviluppo di biomarcatori predittivi e farmacodinamici correlati all'efficacia della terapia in un contesto preclinico, che possano fungere da endpoint surrogato
- Replica degli studi preclinici in un laboratorio indipendente per aumentare la validità dei risultati esplorativi
- Studi preclinici di proof of concept per l'evidenza dell'attività farmacologica in vitro e in vivo. Studi di farmacocinetica e farmacodinamica del farmaco e dati iniziali di tossicologia e sicurezza. nonché studi a sostegno della preparazione per l'autorizzazione all'avvio di una sperimentazione clinica in conformità ai requisiti normativi.
I seguenti approcci e temi sono esclusi dallo scopo della JTC 2025
- terapie ATMP (prodotti di terapia genica (comprese le terapie basate sull'mRNA), prodotti di terapia cellulare somatica, prodotti di ingegneria tissutale, secondo la definizione dell'EMA).
- Sviluppo di nuovi modelli cellulari/organoidi/animali, che dovrebbero essere già consolidati.
- Creazione o estensione di studi di storia naturale/registri di pazienti.
- Studi clinici interventistici per dimostrare l'efficacia di farmaci/trattamenti/procedure chirurgiche/procedure mediche. Questo include studi che confrontano l'efficacia, ad esempio, di due tecniche chirurgiche o terapie e progetti il cui obiettivo principale è l'implementazione di una fase clinica IV di farmacovigilanza.
- I progetti che si concentrano solo sulle malattie neurodegenerative rare che rientrano nell'obiettivo dell'iniziativa Joint Programming Initiative on Neurodegenerative Disease Research (JPND). Esse sono: Morbo di Alzheimer e altre demenze; Morbo di Parkinson (PD) e disturbi correlati alla PD; malattie da prioni; malattie del motoneurone; malattia di Huntington; Atrofia Muscolare Spinale e forme dominanti di atassia spinocerebellare. I ricercatori interessati devono fare riferimento ai bandi JPND pertinenti. Inoltre, le demenze e malattie neurodegenerative infantili sono ammissibili.
- Malattie infettive rare, tumori rari ed eventi avversi rari nei trattamenti di malattie comuni. Sono ammissibili le malattie rare con predisposizione al cancro.
Call Timeline:
| 10th December 2024 | Apertura della call |
| 17th December 2024 | Webinar orientativo per eventuali interessati |
| 13th February 2025 | Chiusura della call – Pre-proposal |
| 3rd March 2025 | Controlli eleggibilità – Pre proposal |
| Early May 2025 | Invito a presentare il full proposal |
| 6th May 2025 | Webinar orientativo per gli invitati a sottomettere il full proposal |
| 9th July 2025 | Chiusura della call – Full proposal |
| 18th July 2025 | Controlli eleggibilità – Full proposal |
| December 2025 | Notifica del finanziamento |
Please visit the following link https://erdera.org/funding/ for more details about the topic and guidelines of the call.
