Alla scoperta del meccanismo molecolare alla base degli effetti neuroprotettivi dei peptidi PEDF come agenti terapeutici per la degenerazione retinica ereditaria

Questo progetto è stato approvato per il finanziamento - è ancora in corso la procedura di attivazione amministrativa

La retinite pigmentosa è causata dalla perdita delle cellule che rispondono alla luce nella retina. La maggior parte delle forme di retinite pigmentosa non è oggi curabile e, sebbene singolarmente siano rare, insieme costituiscono una delle principali cause di grave perdita visiva e cecità nella popolazione in età lavorativa. Poiché la RP presenta caratteristiche genetiche eterogenee, meccanismi mirati a proteggere le cellule dal danno e dalla morte cellulare (neurodegenerazione), possono giovare a un numero elevato di pazienti, indipendentemente dalla singola mutazione. Questi meccanismi prendono il nome di neuroprotezione. I ricercatori hanno identificato una piccola molecola derivata da una proteina naturalmente presente nell'occhio, il pigment epithelium-derived factor (PEDF), in grado di rallentare la degenerazione in modelli animali di retinite pigmentosa. Questo progetto ha gli obiettivo di definire la finestra terapeutica per la somministrazione della molecola identificata, per una più accurata selezione dei pazienti in base allo stadio della degenerazione retinica, e di caratterizzare le cellule bersaglio nella retina trattata. L'obiettivo a lungo termine di questa ricerca è lo sviluppo di un protocollo di trattamento per i pazienti con degenerazione retinica ereditaria, mirando agli eventi dannosi attivati nella maggior parte delle forme della malattia.