Allo-trapianto di mesoangioblasti da donatore HLA-identico per la terapia cellulare della Distrofia Muscolare di Duchenne

Molte speranze sono riposte nelle cellule staminali per la terapia cellulare di gravi malattie genetiche che ad oggi non possono essere trattate in modo efficace. Tra queste, la distrofia muscolare di Duchenne è una delle più frequenti e gravi: colpisce un bambino ogni 3500 maschi ed è caratterizzata da una progressiva perdita della forza muscolare che porta il paziente su una sedia a rotelle. L’attuale terapia a base di steroidi ritarda, ma non arresta, il decorso della malattia. Molti nuovi approcci terapeutici stanno entrando o sono già in fase di sperimentazione clinica ma è molto improbabile che uno solo possa essere sufficiente per correggere tutti i difetti legati alla malattia. Abbiamo dimostrato che una classe di cellule staminali (precedentemente identificata e definita come mesoangioblasti) è in grado di colonizzare i muscoli di topi distrofici, riparare il sito del danno e quindi portare a un miglioramento della malattia. In uno studio successivo, il trapianto di mesoangioblasti normali si è dimostrato efficace nel migliorare il quadro patologico di cani Golden Retriever affetti da distrofia muscolare di Duchenne. Sulla base di queste evidenze sperimentali, e dopo aver completato studi di tossicologia, stiamo per iniziare una prima sperimentazione clinica. Mesoangioblasti isolati da un donatore sano compatibile saranno espansi in coltura, congelati in aliquote e quindi trapiantati nel circolo arterioso di pazienti pediatrici affetti da questa malattia. Scopo principale di questo studio clinico è dimostrare la sicurezza del trattamento. Valuteremo anche l’efficacia nel migliorare la forza dei pazienti.