Approcci proteomici per lo sviluppo di strategie terapeutiche innovative per la sclerosi laterale amiotrofica

La sclerosi laterale amiotrofica è una malattia neurodegenerativa fatale per la quale non esiste una terapia efficace. La proteomica è un’insieme di tecnologie sofisticate volte all’identificazione e quantificazione di un gran numero di proteine contemporaneamente, in tessuti e fluidi biologici con elevata sensibilità e accuratezza. Le proteine sono le molecole che in sostanza svolgono tutte le funzioni cellulari e l’alterazione dei loro livelli o della loro struttura sono alla base di molte malattie. Le proteine perciò sono i principali obiettivi farmacologici. Identificare le proteine alterate in uno stato patologico è quindi alla base dello sviluppo di una terapia efficace. In questo progetto proponiamo di applicare le tecnologie proteomiche ai diversi stadi dello sviluppo di un farmaco, in modelli sperimentali cellulari e animali di SLA e in campioni (cellule del sangue, liquido cerebrospinale e fibroblasti) di pazienti SLA. In questo modo, identificheremo il gruppo di proteine che può essere un potenziale obiettivo farmacologico, e quello che può essere usato come marcatore di malattia, utile nella diagnosi precoce, nel monitoraggio della progressione della malattia ed eventualmente dell’efficacia di un trattamento farmacologico. Noi crediamo che questi studi possano portare ad un’accelerazione nella ricerca volta all’identificazione di una strategia terapeutica efficace per la SLA.