Approccio neuroprotettivo mediato da cellule staminali neuronali come strategia terapeutica per l’Atrofia Muscolare Spinale

L’obiettivo di questo progetto è quello di contribuire allo sviluppo di una terapia cellulo mediata per l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA). La SMA è una patologia degenerativa del motoneurone ad esito fatale che si manifesta con debolezza muscolare progressiva e paralisi. Studieremo il potenziale terapeutico del trapianto di cellule staminali neuronali (NSCs) ottenute da cellule somatiche umane adulte riprogrammate in cellule staminali pluripotenti (cellule staminali pluripotenti indotte; iPSCs) al fine di migliorare il fenotipo di un modello murino di SMA. Utilizzeremo anche cellule staminali modificate geneticamente in modo da secernere fattori di crescita che possano proteggere i motoneuroni in degenerazione. Le cellule staminali saranno trapiantate nel midollo spinale dei topi SMA. Valuteremo se e come il trapianto modifichi la progressione della malattia. Questi esperimenti nel modello murino di SMA potranno essere utili per lo sviluppo di una terapia tramite cellule staminali nella SMA e in altre malattie del motoneurone.