Batteri lattici del microbiota intestinale: promettenti vettori per la produzione in vivo di proteine ricombinanti a scopo terapeutico per le malattie rare del neurosviluppo

Questo progetto è stato approvato per il finanziamento - è ancora in corso la procedura di attivazione amministrativa

Uno degli approcci terapeutici potenzialmente più efficaci nel caso di patologie monogeniche, che comportano l'assenza della funzione di una proteina specifica, consiste nel ripristinare l'attività della proteina mancante con un approccio di terapia proteica sostitutiva. Tuttavia, questa terapia richiede l'uso di metodi di somministrazione invasivi come iniezione endovenosa, sottocutanea o in situ della proteina di interesse per raggiungere la regione bersaglio. Inoltre, i costi di produzione delle proteine ricombinanti possono essere elevatissimi, anche in considerazione del fatto che la terapia deve essere protratta per tutta la vita del paziente. Idealmente strategie terapeutiche in grado di favorire la produzione della proteina direttamente all'interno dell'organismo del paziente potrebbero permettere di superare questi ostacoli. L'idea innovativa di questa proposta di progetto consiste nell'utilizzare i batteri lattici, ad oggi riconosciuti come organismi sicuri per l'alimentazione umana, come fabbriche per la produzione di proteine terapeutiche direttamente nell’organismo umano. Sfruttando un modello animale di un grave patologia rara del neurosviluppo, il disordine da deficit di CDKL5, il gruppo di ricerca studierà l'efficacia della proteina ricombinante CDKL5, prodotta e rilasciata nel modello animale dai batteri lattici, nel ripristinare l'alterato sviluppo cerebrale. Se il progetto raggiungerà risultati promettenti, i ricercatori forniranno la prima evidenza che i batteri lattici costituiscono un'alternativa valida e sicura di somministrazione di proteine ricombinanti per il trattamento delle malattie neurologiche.