Creazione di una facility per la produzione di vettori AAV per la terapia genica (AAV Vector Unit, AVU)

Queso progetto si propone di creare una facility per la produzione di vettori basati sul virus adeno-associato (AAV) per la terapia genica in modelli animali di malattia. AAV e un piccolo virus dalle caratteristiche ottimali per il trasferimento genico, in quanto largamente diffuso nella popolazione e non associato ad alcuna malattia. Una volta inoculato in vivo, i vettori AAV persistono per lunghi periodi di tempo ed esprime efficientemente i geni trasferiti. In qualita di veicolo per il trasferimento genico, risulta ottimale per le applicazioni nel muscolo scheletrico, nel cuore, nella parete dei vasi, nel cervello e nella retina. Oltre a rappresentare un potenziale veicolo terapeutico di grande interesse, AAV rappresenta anche uno strumento di indagine importante nellanimale, in tutti i casi in cui si desideri valutare gli effetti generati dallespressione prolungata e sostenuta di un gene in vivo.