Generazione di un topo transgenico con il gene per la synaptojanin2 inattivato

Il funzionamento del cervello dipende dalla corretta comunicazione tra le cellule nervose. La comunicazione tra queste cellule avviene grazie alla liberazione regolata di sostanze chimiche. Le sostanze chimiche (mediatori chimici) che vengono rilasciate sono contenute in organelli chiamati vescicole sinaptiche. Questi organelli, accumulano al loro interno i mediatori chimici e, in seguito ad opputini stimoli, li rilasciano. Affinche' la comunicazione avvenga corettamente e duri nel tempo, e' necessario che queste vescicole vengano continuamente approviggionate di mediatori. Le vescicole svotate vengono infatti recuperate rapidamente e nuovamente riempite. Se questo riciclaggio viene impedito, il numero delle vescicole sinaptiche diminuisce e la comunicazione viene bloccata. Cio' conduce a gravi alterazioni neurologiche. I meccanismi che governano il precesso di riciclaggio delle vescicole non sono stati ancora compresi completamente. L'obiettivo della mia ricerca e' quello di capire la funzione di una proteina coinvolta probabilmente nel riciclaggio delle vescicole sinaptiche. A questo scopo intendo generare degli animali da labotratorio in cui manchi la proteina. Il principio alla base di questo procedimento e' che il ruolo di una proteina viene spesso compreso osservando cosa accade all' organismo se la proteina e' assente. In altre parole si capisce il ruolo di una proteina osservando in che modo risulta danneggiato l'organismo dalla sua assenza. Praticamente intendo generare degli animali con danni al processo di recupero delle vescicole sinaptiche e che possiedano severe alterazioni neurologiche. Questi animali rappresenterebbero un modello sperimentale per lo studio di alterazioni neurologiche nell'uomo. Un modello animale di questo tipo offrirebbe almeno due opportunita': essere utile per studiare nuovi trattamenti farmacologici necessari alla cura di particolari malattie neurologiche nell'uomo; permettere la comprensione del ruolo svolto dalla proteina.