I meccanismi genomici alla base della mielopoiesi umana: implicazioni per la ricostituzione del midollo osseo dopo la terapia genica

La rapida rigenerazione del sistema immunitario dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) è essenziale per la sicurezza ed efficacia della terapia genica. In questo progetto, utilizziamo tecnologie all’avanguardia per studiare con elevata risoluzione la dinamica di ricostituzione di neutrofili e monociti, tra i tipi cellulari più importanti per la difesa contro le infezioni, in pazienti sottoposti a trapianto di CSE. I nostri studi sono altamente innovativi perché applicano complesse metodologie di indagine genomica e computazionale a materiale biologico di interesse clinico. Questi dati permetteranno di identificare nuovi marcatori o bersagli terapeutici per rendere ancora più efficiente e sicuro il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, con ampie ricadute sulle procedure di terapie genica per il trattamento di malattie genetiche.