Identificazione dei meccanismi cellulari e molecolari alla base della tolleranza immunitaria nell’emofilia A (studio Toler8)

L'emofilia A è una malattia causata dal deficit del fattore VIII della coagulazione ed è associata ad emorragie prolungate. Il trattamento è dato dalla somministrazione di una terapia sostitutiva con derivati plasmatici o con proteina ricombinante. Recentemente, inoltre, sono stati sviluppati approcci di terapia genica. Le complicanze più comuni sono dovute allo sviluppo di anticorpi inibitori contro il fattore della coagulazione somministrato tramite terapia sostitutiva o allo sviluppo di una risposta immunitaria al vettore virale o al gene trasferito con la terapia genica. Lo studio Toler8 ha l’obiettivo di sviluppare strategie innovative per modulare la tolleranza immunitaria. In particolare, attraverso l'utilizzo di modelli murini lo studio punta a migliorare la conoscenza dei meccanismi della tolleranza immunitaria, sviluppare nuovi approcci che ottimizzino la riuscita del trattamento terapeutico e identificare biomarcatori che possano aprire la strada all’utilizzo di approcci terapeutici personalizzati. L’obiettivo finale dello studio Toler8 è fornire dati preclinici che possano, in futuro, essere utili per migliorare la resa terapeutica nei pazienti affetti da emofilia A.