Il metabolismo dell’acido polisialico: analisi dei meccanismi patologici e sviluppo di nuovi potenziali trattamenti per la Malattia di Huntington

La Malattia di Huntington (MH) è una malattia ereditaria del cervello, progressivamente invalidante, che al momento non ha alcuna cura.
Lo scopo principale del nostro progetto è quello di caratterizzare il ruolo di alcune particolari molecole (zuccheri) specificatamente implicate nello sviluppo del cervello e nel corretto mantenimento delle sue funzioni. A tal proposito, i dati già in nostro possesso, dimostrano che uno specifico zucchero, l’“acido polisialico” è ridotto nella Malattia di Huntington. Questa riduzione è solitamente deleteria per le funzioni cerebrali, per cui il nostro progetto mira a sviluppare strategie terapeutiche volte a ripristinarne i normali livelli.
Per il raggiungimento dei nostri obiettivi utilizzeremo più modelli di studio, incluse cellule di pazienti affetti da MH, che verranno analizzati attraverso un approccio multidisciplinare e tecnologicamente avanzato.
Alla luce di ciò, crediamo che questo progetto possa fornire nuove informazioni sui meccanismi, che sono alla base della Malattia di Huntington e favorire lo sviluppo di terapie più efficaci nel prossimo futuro.