L’osteoporosi nella fibrosi cistica: studio della massa ossea e del metabolismo osseo, con studio terapeutico prospettico randomizzato

Lo studio proposto si basa sul ben noto riscontro di un aumentato rischio di osteoporosi (riduzione della massa ossea con aumentato rischio di fratture) nella fibrosi cistica (FC). Il precoce riconoscimento dell'osteoporosi e la definizione di una terapia efficace è essenziale nei pazienti affetti da FC, in quanto le fratture da osteoporosi sono fonte di gravi sofferenze e possono addirittura determinare l'esclusione dal trapianto polmonare. Lo studio si propone di definire rigorosi criteri di diagnosi dell'osteoporosi nei giovani e di valutare l'efficacia di un preciso protocollo terapeutico. Si tratta di uno studio prospettico collaborativo nazionale suddiviso in due parti di 12 mesi ciascuna, con valutazione clinica, studio del metabolismo fosfo-calcico, determinazione della massa ossea, intervista dietetica per valutare l'apporto di calcio. Saranno ammessi allo studio bambini e giovani adulti (2-30 anni) affetti da fibrosi cistica e da osteoporosi (storia di fratture da fragilità ossea e/o valori ridotti di BMD). Nel primo anno, tutti i pazienti arruolati saranno trattati solo con ottimizzazione dell'apporto di calcio e calcifediolo (metabolita attivo della vitamina D). Nella seconda parte, i pazienti che non avranno raggiunto un incremento della massa ossea di almeno il 5% nel primo anno, saranno sottoposti a terapia randomizzata in doppio cieco con alendronato (farmaco di provata efficacia nell'osteoporosi negli adulti, ma non ancora usato nei giovani) o placebo. La partecipazione allo studio richiede il consenso del paziente o, per i minorenni, dei genitori. Il progetto segue le norme della "Corretta pratica clinica": i pazienti verranno regolarmente ed attentamente valutati per quanto riguarda l'aderenza alle terapie e la comparsa di effetti collaterali legati ai farmaci.