Massa ossea e metabolismo osseo nei bambini affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne

Una delle piu' frequenti complicazioni nella distrofia muscolare di Duchenne e' l'aumentata suscettibilita' alle fratture, che causa immobilizzazione e conseguente peggioramento dell'ipotrofia e debolezza muscolare. Ci sono pochissimi dati sulla massa ossea e sul metabolismo osseo nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, sebbene attualmente si utilizzi spesso la terapia con glucocorticoidi ad alto dosaggio per rallentare la progressione della malattia muscolare. E' estremamente importante capire se la malattia in se' - prima dell'uso dello steroide - induce osteoporosi e alterazioni del metabolismo minerale, per predisporre adeguati trattamenti al fine di ottenere un aumento della massa muscolare e ridurre le alterazioni ossee indotte dagli steroidi. Attualmente, gli steroidi sono utilizzati per lo piu' dai 6 anni in avanti, mentre e' possibile che l'uso piu' precoce, quando la fibrosi e la degenerazione muscolare sono meno gravi, possa essere piu' efficace. Conoscere lo stato osseo nei bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne e inferiori ai 6 anni puo' permettere un utilizzo piu' sicuro degli steroidi anche in queste fasce di eta'. Lo scopo di questo studio e' quello di valutare la massa ossea e le sue modificazioni nell'arco di un anno in un gruppo di bambini piccoli (3-6 anni) prima dell'impiego dello steroide. Lo studio sara' condotto in collaborazione dall'Istituto Auxologico Italiano IRCCS e dall'Istituto Neurologico Carlo Besta e coinvolgera' 30 pazienti. Pensiamo che una migliore conoscenza della massa ossea possa ridurre il rischio di fratture da fragilita' e migliorare la qualita' di vita nei piccoli pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, in attesa di una migliore terapia per la malattia.