Nuove strategie per il trattamento della Fibrodisplasia Ossificante Progressiva

La fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) è una malattia ereditaria gravemente invalidante che colpisce il tessuto connettivo, cioè quel tessuto che fornisce supporto strutturale e metabolico agli altri tessuti. La malattia è caratterizzata da un'ossificazione progressiva, con la formazione di osso qualitativamente normale in posizione extra-scheletrica, in particolare nei muscoli scheletrici, nei tendini e nei legamenti. Al momento non esiste un trattamento definitivo per la FOP. Obiettivo di questo progetto è individuare molecole potenzialmente utilizzabili per il trattamento di questa malattia, grazie a un metodo che comprende uno screening in vitro di piccole molecole, dei saggi finalizzati alla caratterizzazione delle molecole così selezionate e alla validazione della loro efficacia, e la sintesi di nuovi composti. Nel caso in cui le molecole individuate siano farmaci già approvati per l’uso clinico in altre malattie contiamo di acquisire risultati che forniscano indicazioni per il loro uso nel trattamento della FOP. Nel caso di composti nuovi contiamo di ottenere le prove che essi possano essere sottoposti ai successivi passaggi di studio necessari per essere impiegati nella pratica clinica.