Nuovi approcci farmacologici per disordini genetici dell’epcidina

L'emocromatosi genetica e la talassemia sono disordini genetici con sovraccarico di ferro in parte causato da un difetto di epcidina, l'ormone proteico che controlla la omeostasi sistemica del ferro e la sua disponibilità. D'altra parte, un eccesso di epcidina si verifica in una malattia genetica con anemia ferro carente. I meccanismi che controllano l'espressione di questo ormone sono ora caratterizzati in modo sufficientemente dettagliato da consentire approcci farmacologici per correggere sia l'eccesso di epcidina che la sua carenza. Questo progetto si propone di esplorare in modelli animali l'uso di due farmaci, già ampiamente utilizzati in clinica. L'eparina come un forte soppressore della espressione di epcidina, che deve essere migliorato eliminando la sua attività anticoagulante, e il Tacrolimus, una molecola immunosoppressiva che stimola l'espressione di epcidina, forse anche a concentrazioni subcliniche. Questi farmaci possono essere utili per il trattamento di disturbi genetici con deregolamentazione dell'omeostasi del ferro.