Nuovi meccanismi per il controllo del segnale TGF-BETA/MIOSTATINA in Distrofia Muscolare: microRNA, nuovi effettori e crosstalk con altre vie di trasduzione

La comprensione dei meccanismi che regolano la fisiologia e la formazione del muscolo è essenziale per definire effettivi approcci terapeutici per curare ed alleviare le miopatie. Di particolare importanza, è lo sviluppo di terapie che inibiscano quei segnali che normalmente prevengono l'eccessivo sviluppo di massa muscolare e che mantengono una riserva di cellule staminali indifferenziate. Purtroppo, questi segnali fermano la rigenerazione quando il danno muscolare diventa persistente, come nel caso di pazienti che soffrono di distrofia muscolare. Qui noi proponiamo di studiare uno dei principali segnali inibitori usati dalle cellule muscolari, ovvero il segnale portato dalla citochina Miostatina, un membro della famiglia TGF-beta. Più specificamente, ci proponiamo di studiare due regolatori di questo segnale: a) un piccolo RNA non codificante (microRNA) che blocca il recettore per Myostatin e b) un enzima che inattiva uno dei componenti intracellulari della sua via di trasduzione.