Paraplegia spastica ereditaria: indagine sulla regolazione della proteina spastina da parte della chinasi HIPK2 in cellule proliferanti e nei neuroni

Le paraplegie spastiche ereditarie (HSP) sono malattie neurodegenerative caratterizzate da una progressiva spasticità degli arti inferiori causata della degenerazione dei neuroni corticospinali. Le forme più frequenti sono causate da mutazioni nella spastina, una proteina coinvolta anche nei processi di divisione cellulare e nel trasporto intracellulare. Diversi studi mostrano che è cruciale avere la giusta quantità di spastina nelle cellule. Al momento non esistono cure per le HSP, tuttavia recenti ricerche indicano che ripristinare i giusti livelli della proteina potrebbe essere di beneficio per i pazienti affetti da malattie causate dalla carenza di questa proteina. Per sviluppare degli approcci terapeutici è importante studiare in dettaglio in che modo siano regolati i livelli di spastina nelle cellule. Noi abbiamo dimostrato che una proteina chinasi, denominata HIPK2, è coinvolta in questa attività. Obiettivo di questo progetto è studiare il meccanismo attraverso cui HIPK2 regola i livelli di spastina. Questo studio fornirà strumenti potenzialmente utili per aumentare la quantità di questa proteina nelle cellule. A tal scopo, studi preliminari verranno condotti anche su cellule derivanti da pazienti.