Peptidi derivati dal Pigment Epithelium-derived Factor (PEDF) come agenti terapeutici for la degenerazione retinica ereditaria

Le degenerazioni retiniche, tra cui la retinite pigmentosa, sono causate dalla degenerazione delle cellule che rispondono agli stimoli luminosi nella retina. La maggior parte delle degenerazioni retiniche ereditarie sono attualmente incurabili, e sebbene rare se considerate individualmente, tutte insieme costituiscono un’ampia causa di perdita della vista e di cecità nella popolazione. Poiché la retinite pigmentosa si presenta con questa eterogeneità genetica, caratterizzare e bersagliare meccanismi molecolari comuni è molto rilevante per la messa a punto di strategie efficaci. L’obiettivo di questo progetto è lo sviluppo di un protocollo di trattamento farmacologico che possa essere di beneficio a vari gruppi di pazienti affetti da degenerazioni retiniche ereditarie e che siano in grado di arrestare gli eventi dannosi attivati nella maggior parte delle forme di questa malattia. Ci proponiamo di sviluppare approcci terapeutici basati sull’utilizzo del “Pigment Epithelium Derived Factor” (PEDF), una proteina con potenti funzioni neuro-protettive presente naturalmente nella retina. Valuteremo mediante studi molecolari e funzionali in vitro e in vivo gli effetti protettivi sulla degenerazione cellulare di piccoli peptidi sintetici derivati dal PEDF. Piccole molecole peptidiche presentano vantaggi rispetto a grandi molecole perché possono limitare gli eventuali effetti collaterali dovuti ad altre funzioni biologiche possedute dal PEDF. Ci prefiggiamo di identificare peptidi con aumentate attività protettive per la retina e di metterne a punto i sistemi con cui tali peptidi possono essere somministrati nell’occhio.