Progenitori miogenici derivati dal tessuto adiposo per il trattamento della Distrofia Muscolare

La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) e’ una malattia degenerativa dei muscoli che colpisce 1 bambino su 3500. I pazienti affetti da tale malattia sono generalmente costretti su sedia a rotelle prima dei 12 anni di eta’ e muoiono tra i 18 e i 22 anni per complicazioni respiratorie e cardiache. La DMD e’ causata da una mutazione in un gene che codifica per una proteina, la distrofina, che e’ specificamente espressa nelle cellule muscolari. Fra gli attuali tentativi di sviluppare una terapia per la DMD, la terapia cellulare, in particolare, si basa sul trapianto o l’iniezione di cellule staminali esprimenti la copia corretta della distrofina che sono in grado di formare cellule muscolari e che, fondendosi con le fibre muscolari dell’ospite, possono rigenerare il tessuto malato. È stato infatti dimostrato che cellule staminali derivate da fonti diverse, possono parzialmente ripristinare la normale produzione di distrofina nel muscolo e nel cuore in modelli animali distrofici. Tuttavia, anche a causa della ridotta disponibilita’ di cellule staminali miogeniche in pazienti affetti da DMD, ulteriori studi sono necessari prima di poter efficacemente utilizzare la terapia cellulare per il trattamento della DMD. Ricerche effettuate nel nostro laboratorio hanno portato alla scoperta di precursori muscolari all’interno del tessuto adiposo. Rispetto ad altre fonti di cellule staminali, come il midollo osseo, il sangue o il muscolo stesso, il tessuto adiposo ha il vantaggio di essere altamerne accessibile e disponibile. Scopo del nostro progetto e’ dunque quello di caratterizzare le potenzialita’ del tessuto adiposo come nuova fonte di precursori miogenici per la terapia cellulare della distrofia muscolare.