Ruolo del metabolismo della sfingomielina nella rigenerazione del muscolo scheletrico

Le distrofie muscolari sono malattie genetiche con un'elevata incidenza, caratterizzate da progressivo indebolimento e degenerazione muscolare, per le quali al momento non è disponibile alcuna terapia. Altre malattie genetiche, come la sindrome di Marfan sono inoltre associate a miopatie del muscolo scheletrico. La comprensione dei meccanismi molecolari alla base di una corretta rigenerazione muscolare, alterata in queste malattie, è critica per l'identificazione di nuovi bersagli molecolari che potrebbe aprire nuove prospettive per il trattamento farmacologico di queste malattie. Questo progetto è incentrato sullo studio di prodotti fisiologici del metabolismo appartenenti alla categoria dei "grassi" e denominati sfingolipidi. In studi precedenti abbiamo già mostrato che questi composti sono richiesti per processi biologici di base, quali quelli che permettono di generare fibre muscolari a partire da cellule indifferenziate. In questo progetto verrà definito il ruolo del metabolismo della sfingomielina nel processo di rigenerazione muscolare sia in vitro che in vivo. Poichè al momento, in varie branche della medicina, terapie innovative sono fondate sulla capacità di interferire con il metabolismo degli sfingolipidi, la caratterizzazione del loro ruolo nel processo della rigenerazione muscolare, porterà all'individuazione di nuovi e promettenti approcci per il trattamento delle miopatie del muscolo scheletrico basate sul potenziamento della capacità rigenerativa del tessuto muscolare.