Terapia dei difetti genetici del metabolismo epatico con cellue staminali derivate dal midollo osseo

Le cellule staminali sono cellule giovani in grado di proliferare dando origine a cellule specializzate in molti organi e tessuti. Le cellule staminali rappresentano un'importante alternativa ai trapianti di organo, potendo risolvere il problema della scarsità di donatori e eliminando la necessità di pesanti interventi chirurgici. In particolare, le cellule staminali potrebbero costituire una fonte importante per la terapia cellulare sostitutiva di molte malattie metaboliche ereditarie a sede epatica. Infatti, è stato già dimostrato che malattie metaboliche ereditarie a sede epatica possono essere corrette con l’innesto nel fegato di un quantitativo limitato di cellule normali che forniscono la funzione metabolica mancante a causa del difetto genetico, senza dover ricorrere al trapianto di fegato in toto. Tuttavia, il rifornimento di cellule da fegati adulti è soggetto alle stesse limitazioni dell’organo completo. Lavorando in collaborazione con il Cedars-Sinai Medical Center di Los Angeles, abbiamo partecipato ad un progetto che ha portato all’isolamento dal midollo osseo di cellule staminali in grado di dare origine a cellule del fegato. Queste cellule sono state isolate anche dal midollo osseo dell’uomo, e sarebbero pertanto facilmente ottenibili da milioni di donatori con procedure di prelievo minimamente invasive. Lo scopo di questo progetto è trapiantare cellule staminali, isolate dal midollo osseo di ratti normali, in ratti con una malattia ereditaria del metabolismo della bilirubina, analoga alla malattia di Crigler-Najjar nell’uomo, per verificare se in questo modo è possibile correggere il difetto metabolico.