Terapia genica diretta al fegato per la malattia di Wilson
- 3 Anni 2019/2022
- 123.132€ Totale Fondi
Numerose malattie genetiche del fegato sono caratterizzate da fibrosi avanzata o cirrosi. Tra queste, la Wilson Disease (WD) è la più frequente ed è causata da mutazioni nell'ATP7B, che codifica per una ATPasi di tipo P che trasporta rame espresso negli epatociti. I nostri sforzi si concentrano sullo sviluppo di una terapia genica diretta al fegato per WD utilizzando rAAV, cassette di espressione ottimizzate o sistemi vettoriali a doppio rAAV. Stiamo combinando questi approcci di sostituzione genica con la terapia anti-fibrotica usando microRNA per ridurre la fibrosi e raggiungere livelli di trasduzione clinicamente efficaci.
L’importo “Totale Fondi” indicato per questo progetto rappresenta la quota del finanziamento di Fondazione Telethon alla ricerca dell’istituto Tigem da luglio 2016 fino all’ultimo anno di bilancio, calcolata in base alle dimensioni del gruppo di ricerca.
