The intracellular control of Thyroid hormone signaling in muscle stem cells and in Duchenne Muscular Dystrophy

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è la forma più comune di distrofia muscolare, che colpisce uno ogni 3.500 individui maschi. I pazienti affetti da DMD soffrono una grave e progressiva degenerazione muscolare che rende necessario l’uso della carrozzina e spesso porta alla morte prima dei 20 anni di età. In caso di distrofia le cellule staminali deputate alla rigenerazione del muscolo in seguito a danno non lavorano in maniera efficace. I nostri dati prodotti finora indicano che un componente essenziale nello sviluppo e rigenerazione muscolare è l’enzima D2, presente nelle cellule staminali e necessario per la produzione dell’ormone tiroideo attivo (T3) nel muscolo. Un altro enzima, D3, svolge il ruolo opposto, inattivando sia T3 che T4. L’obiettivo principale di questo studio è di capire il ruolo svolto da D2 e D3 e dall’ormone tiroideo nelle cellule staminali del muscolo. Intendiamo così fornire le basi per l’utilizzo di segnali ormonali multipli per modificare la biologia delle cellule staminali e migliorare così la condizione dei pazienti affetti da distrofia muscolare. In particolare, con la nostra ricerca miriamo ad alterare le concentrazioni di ormone tiroideo T3 nelle cellule staminali del muscolo per contrastare il processo degenerativo distrofico.