Traferimento del gene del neuropeptide Y (NPY) nel cervello del ratto come nuova strategia terapeutica per l’epilessia farmacoresistente

L'epilessia del lobo temporale rappresenta una delle forme piu' comuni di epilessia farmacoresistente. La strategia teraputica alternativa per gli individui affetti da convulsioni che non rispondono al trattamnento farmacologico, e' la lobectomia, una operazione chirurgica che comporta la rimozione della regione del cervello dalla quale le convulsioni originano. Nonostante questa operazione abbia successo nella maggior parte dei casi, e' ovviamente una procedura invasiva che influenza negativamente la qualita' delle vita del paziente. In questo progetto, noi proponiamo una strategia alternativa alla chirurgia, che potrebbe essere altrettanto, se non maggiormente, efficace e forse piu' sicura. Questa strategia comporta l'iniezione nel cervello, in particolare nell'area epilettogena, di un vettore virale non patogeno, quindi non pericoloso, che contiene un gene che produce una proteina endogena che ha una funzione neuroprotettiva ed anticonvulsivante. Lo scopo principale della nostra ricerca e' quello di dimostrare che questa terapia genica e' sicura, ben tollerata ed efficace nel bloccare le convulsioni in modelli sperimentali di epilessia. Se i nostri esperimenti dimostreranno questi aspetti cruciali della terapia genica, allora lo stesso approccio potrebbe essere rapidamente esportato per l'utlizzo clinico. Questa ricerca e' infatti di tipo translazionale, cioe' specificamente orientata all'applicazione clinica di un protocollo sperimentale per il trattamento della patologia umana.