Trattamento con talidomide del sanguinamento nasale severo ricorrente nella teleangectasia emorragica ereditaria: studio clinico sull’efficacia della somministrazione orale e studio “in vitro” di una nuova formulazione del farmaco per uso locale

La teleangectasia emorragica ereditaria, conosciuta anche come sindrome di Rendu-Osler-Weber, è una malattia genetica che causa malformazioni dei vasi in molte sedi. Si manifesta spesso con emorragie nasali gravi e ricorrenti, che possono causare grave anemia e avere un grande impatto sulla qualità di vita del paziente. I trattamenti finora utilizzati sono in gran parte palliativi e danno risultati variabili, in genere di breve durata. Dal momento che nell’insorgenza della malattia sono implicate alterazioni dei vasi sanguigni, si è supposto che farmaci in grado di bloccare la formazione dei vasi possano essere efficaci nel suo trattamento. La talidomide è risultata essere un potente inibitore della formazione di vasi in modelli sperimentali. Obiettivi di questo studio clinico sono: valutare l’efficacia di questo farmaco nel ridurre il sanguinamento nasale; identificare la dose minima efficace in pazienti refrattari alla terapia standard; mettere a punto una formulazione nasale di talidomide per uso locale, evitando così effetti collaterali sistemici indesiderati. Dal momento che la somministrazione per via nasale potrebbe rappresentare un uso innovativo della talidomide per il trattamento delle emorragie nasali nella teleangectasia emorragica ereditaria, verranno allestite formulazioni liquide e in polvere del farmaco e ne verrà studiato il rilascio attraverso la mucosa nasale in modelli animali.