Una nuova molecola di RNA circolare come modulatore di meccanismi cellulari correlati alla malattia di Huntington

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La malattia di Huntington è una malattia neurodegenerativa causata dalla degenerazione di neuroni situati in specifiche aree cerebrali, striato e corteccia cerebrale, e caratterizzata da una generale atrofia del cervello. Nonostante l'identificazione della mutazione causativa della malattia sia avvenuta decenni fa, lo sviluppo di trattamenti efficaci si è rivelato particolarmente difficile. Lo studio dei meccanismi patologici è importante per individuare nuovi possibili bersagli farmacologici.  Questo studio si concentra su una nuova molecola di RNA circolare (circHTT), coinvolta in diversi meccanismi di regolazione dell’espressione dei geni e scoperta dal nostro gruppo di ricerca, molto stabile e presente ad alti livelli nel cervello, i cui livelli di espressione risultano aumentati nella malattia di Huntington. L'obiettivo di questa ricerca è illustrare come funziona circHTT e come una sua modulazione, tramite riduzione della sua espressione, possa regolare processi cellulari alterati nella malattia di Huntington.