VALIDAZIONE ITALIANA DI UNA SCALA DI QUALITA DI VITA INDIVIDUALIZZATA IN PAZIENTI ADULTI CON MALATTIE NEUROMUSCOLARI (INQoL Italia)

Manca uno strumento adeguato e specifico per misurare gli effetti di un qualsiasi intervento sia esso terapeutico, riabilitativo, psicologico o altro, sulla qualità di vita del paziente adulto con malattia muscolare. Tale mancanza costituisce un limite fondamentale per stabilire l'efficacia di un intervento rispetto agli effetti positivi o negativi sulla vita del paziente. La possibilità di avere a disposizione una scala individualizzata, specifica per i pazienti adulti con malattie muscolari, è cruciale nel considerare un trattamento sia nella attività clinica quotidiana che nelle sperimentazioni cliniche. L'identificazione di specifiche aree che i pazienti individuano come prioritarie per il loro well-being, permetterebbe anche di allocare risorse umane e finanziarie laddove queste siano carenti o insufficienti. In collaborazione con il gruppo inglese di King's College a Londra, sotto la guida del Dr Rose abbiamo intrapreso la traduzione di un questionario individualizzato per la misura della qualità di vita nel paziente con malattie neuromuscolari. Tale strumento è già stato validato in Inghilterra utilizzando una popolazione campione di centinaia di pazienti. Studi successivi ne hanno confermato la validità e riproducibilità nella popolazione inglese. In questo progetto ci proponiamo di validare questo strumento in Italia e di chiamarlo INQoL Italia (Individualized Quality of Life Italia). Ci proponiamo inoltre di estendere questo strumento anche ai pazienti con canalopatie muscolari scheletriche e con amiotrofie spinali progressive. Infine ci proponiamo di saggiarne la sensibilità al cambiamento, requisito fondamentale per una scala di misura di qualità di vita, applicando il questionario ad un gruppo selezionato di pazienti (es con canalopatie) che si sottoporranno a trials clinici già finanziati ed in attesa di cominciare. Lo studio proposto è di 3 anni di durata e prevede il contributo di 7 Centri Partner e di collaboratori esterni.