Amaurosi congenita di Leber
13.03.20
Le ragioni per cui dico grazie
In un momento di emergenza, il direttore generale di Fondazione Telethon, Francesca Pasinelli, ribadisce l’importanza dello studio e della conoscenza
02.03.20
Omero Toso: un impegno per Davide
Racconta il Vicepresidente della Fondazione: «Impegnarmi per Telethon è la possibilità di saldare il debito che ho con la vita».
28.02.20
Fondazione Telethon ospite del Quirinale per i suoi 30 anni
Al Presidente Mattarella la moneta celebrativa da 5 euro. Pionieri nella terapia genica per le malattie rare, la sfida è renderle accessibili come farmaci.
16.12.24
Terapia genica: possiamo superare l’ostacolo
Uno spin-off del Tigem che si occupa di un problema tecnologico molto rilevante: la scarsa capienza dei vettori virali, che ne limita l’applicazione a malattie dovute a geni di grandi dimensioni.
12.03.24
Una luce per Alessia, un dono dalla ricerca
Nata con l’amaurosi congenita di Leber, la bambina si è sottoposta a un protocollo di terapia genica. Accanto la sua famiglia e soprattutto papà Antonio che ci ha sempre creduto.
11.12.22
Malattie dell'occhio, il paziente al centro
La terapia genica e l’editing genetico sono le chiavi di volta per arrivare a nuovi successi e a nuove terapie per la cura delle malattie che colpiscono l’occhio.
29.11.22
Oggi Matteo guarda le stelle
Giusy, mamma di Matteo nato con la retinite pigmentosa: «Dobbiamo capire tutti che la ricerca è oggi e cambia la vita delle persone. Noi eravamo con gli occhi chiusi, ora siamo con gli occhi aperti».
07.11.22
Un nuovo possibile approccio per le distrofie ereditarie della retina
Si basa sull’inibizione di due piccole molecole di RNA direttamente nella retina: molto promettenti i risultati ottenuti in modelli preclinici da ricercatori del Tigem.
09.05.22
Terapia genica: nuove strategie per vettori AAV sempre più efficaci
Uno studio firmato su “Nature Communications” dal gruppo di Alberto Auricchio del Tigem mostra una possibile via per superare alcuni limiti dei vettori AAV.
30.09.21
Malattie della retina: la ricerca Telethon
In occasione della Giornata mondiale della retina facciamo un punto sui progressi degli studi finanziati dalla Fondazione.
09.12.20
Orlando "trova l'America” grazie alla terapia genica
Grazie alla terapia genica, la vista di Orlando - compromessa irrimediabilmente da una malattia genetica rara, l'amaurosi congenita di Leber - è migliorata notevolmente.
08.10.20
Giornata Mondiale della Vista, l’impegno di Telethon
La Fondazione Telethon è storicamente molto impegnata nello studio delle malattie genetiche dell’occhio, con un investimento complessivo di circa 21 milioni di euro.
