Deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID)
20.10.22
Una rete di generosità oltre le frontiere
Bellissimo l'esempio dell’Associazione italiana immunodeficienze primitive (Aip) che in questi mesi ha offerto un supporto speciale a due famiglie con una storia molto difficile.
23.09.22
Fondazione Telethon: sono necessarie azioni concrete, anche a livello europeo, per contrastare il ritiro dal mercato di terapie geniche salvavita per i bambini affetti da malattie rare
Dopo l’appello su Nature Medicine sul rischio del mancato accesso a terapie geniche salvavita per le malattie rare, Fondazione Telethon ha preso parte all’incontro a Londra che ha segnato la nascita del Consorzio Europeo AGORA (Access to Gene therapies fOr RAre disease).
13.07.22
Malattie rare e ultra-rare, a rischio terapie geniche efficaci: l’appello di Fondazione Telethon per scongiurare il ritiro dal mercato
Il caso più recente riguarda Strimvelis, per la cura della rara immunodeficienza Ada-Scid. Fondazione Telethon pronta a farsi carico dei costi necessari per mantenerla disponibile ai pazienti: ma in futuro occorrerà uno sforzo congiunto per continuare a garantire questi farmaci innovativi e salvavita, nonostante la scarsa redditività.
10.05.21
Le terapie avanzate, un futuro che è già realtà
Terapie geniche e cellulari, editing genetico: farmaci ad alto grado di innovatività che per alcune malattie genetiche sono già disponibili e per le quali la ricerca Telethon ha dato un contributo importante.
10.05.21
Strimvelis: Ema rinnova l’autorizzazione in Europa per altri 5 anni
L’Agenzia europea del farmaco ha espresso parere favorevole affinché il farmaco continui a essere somministrato in considerazione del bilancio positivo tra rischi e benefici.
22.04.21
Al via la settimana mondiale delle immunodeficienze primitive
Tanti e importanti i risultati di Fondazione Telethon su queste malattie. E grazie al Bando 2020 è stato finanziato il progetto di Federica Benvenuti sulla sindrome di Wiskott-Aldrich.
18.12.20
Screening neonatale: almeno 7 le patologie da aggiungere alla lista nazionale
L’analisi è frutto del lavoro di un tavolo di 40 esperti che hanno valutato lo stato dell’arte, in termini di terapie e test disponibili, di oltre 20 patologie.
13.12.20
Anche nell’emergenza, l’SR-Tiget non si è mai fermato
La quotidianità dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica stravolta durante l’emergenza Covid-19.
01.12.20
Telethon, sfida per la cura
In occasione dei 30 anni di Telethon Luigi Naldini, direttore dell’SR-Tiget, ripercorre la scommessa pioneristica delle terapie avanzate, partendo da virus come hiv per arrivare alla terapia genica.
