Leucodistrofia metacromatica
13.09.21
Leucodistrofie, quando la trasmissione nervosa salta
Settembre è il mese di sensibilizzazione su queste gravi malattie neurologiche per le quali la ricerca Telethon è in prima linea mettendo a punto la prima terapia genica diventata farmaco per la forma metacromatica.
10.05.21
Le terapie avanzate, un futuro che è già realtà
Terapie geniche e cellulari, editing genetico: farmaci ad alto grado di innovatività che per alcune malattie genetiche sono già disponibili e per le quali la ricerca Telethon ha dato un contributo importante.
22.02.21
Libmeldy: la terapia genica diventata cura
Oggi i bambini nati con la leucodistrofia metacromatica hanno un farmaco a disposizione che cambia il destino delle loro vite.
21.12.20
Via libera in Europa a Libmeldy, prima terapia genica al mondo approvata per la leucodistrofia metacromatica
Messo a punto grazie a oltre 15 anni di ricerca dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, il farmaco è il risultato dell’alleanza strategica tra Fondazione Telethon, IRCCS Ospedale San Raffaele e l’azienda biotech Orchard Therapeutics.
13.12.20
Gigliola, infermiera per vocazione
Infermiera di ricerca all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica ha assistito a tutti i passi che trasformano la ricerca in una cura che fa andare lontano tanti bambini con una malattia genetica rara.
13.12.20
Anche nell’emergenza, l’SR-Tiget non si è mai fermato
La quotidianità dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica stravolta durante l’emergenza Covid-19.
01.12.20
Telethon, sfida per la cura
In occasione dei 30 anni di Telethon Luigi Naldini, direttore dell’SR-Tiget, ripercorre la scommessa pioneristica delle terapie avanzate, partendo da virus come hiv per arrivare alla terapia genica.
16.10.20
Leucodistrofia metacromatica: primo passo verso il farmaco
Dall’Agenzia europea del farmaco (EMA) primo parere positivo per “Libmeldy”, la terapia genica sviluppata insieme all’SR-Tiget per il trattamento della leucodistrofia metacromatica.
04.06.20
Il Premio Else Kröner Fresenius per la ricerca biomedica ad Alessandro Aiuti
Il vicedirettore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano premiato per il suo contributo allo sviluppo di terapie innovative per gravi malattie genetiche.
