Malattie da accumulo lisosomiale
15.05.08
Malattia di Pompe: nuova terapia alle porte
Primi risultati positivi sulle cellule dei pazienti di un nuovo approccio farmacologico per la malattia di Pompe, basata su farmaci "chaperon" in aggiunta alla terapia enzimatica sostitutiva.
16.04.04
Messa a punto nuova strategia terapeutica per la leucodistrofia metacromatica
All'Istituto San Raffaele-Telethon di Milano messo a punto nel modello animale di leucodistrofia metacromatica un nuovo metodo per il trasferimento del gene mancante, che sfrutta le cellule staminali del sangue.
