Premiati Daniela Cesana e Alessio Cantore che hanno ottenuto un Consolidator Grant dell’European Research Council.
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European Research Council (ERC), la principale organizzazione europea di finanziamento che supporta ricercatori di diverse nazionalità ed età in Europa, ha annunciato che tra i ricercatori che hanno ottenuto un Consolidator Grant due sono dell’Istituto San Raffaele- Telethon per la Terapia Genica di Milano (SR-Tiget): sono Daniela Cesana e Alessio Cantore, che hanno partecipato rispettivamente con l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e con l’Università Vita-Salute San Raffaele.
I Consolidator Grant sono i finanziamenti destinati da ERC in seguito a una rigorosa valutazione a quei ricercatori con un’esperienza post-dottorato tra i 7 e i 12 anni che vogliano consolidare la propria carriera indipendente, rafforzando il proprio team di ricerca e continuando a sviluppare una carriera di successo in Europa.
Nello specifico, il progetto di Daniela Cesana, responsabile del programma di Dinamica tissutale e di firme di biomarcatori nelle patologie acquisite ed ereditarie dell’SR Tiget, ha l’obiettivo di approfondire l'impatto, la sicurezza e l'efficacia della terapia genica a livello dell'intero organismo attraverso le biopsie liquide che analizzano il DNA circolante, una sorta di “firma” che le cellule danneggiate lasciano nell’organismo quando muoiono o vengono danneggiate.
La terapia genica sta rivoluzionando il trattamento delle malattie ereditarie e acquisite, utilizzando cellule ingegnerizzate per ripristinare le normali funzioni dell'organismo. Le biopsie liquide sono sempre più riconosciute come un approccio funzionale e non invasivo per rilevare i cambiamenti dinamici causati dalla progressione della malattia o come risposta a trattamenti specifici.
L'aspetto innovativo di questa proposta è quello di sfruttare il DNA circolante per monitorare particolari eventi biologici, sia prima sia dopo uno specifico trattamento. Questa strategia permetterà di valutare l'efficacia della terapia genica nel ripristinare le funzioni fisiologiche nei pazienti con malattie genetiche come la leucodistrofia metacromatica o con alcune forme tumorali, offrendo anche la possibilità di predirne l’efficacia in anticipo.
Grazie a questa tecnologia si potrebbero così offrire ai pazienti trattamenti più efficaci e personalizzati. Il progetto sarà svolto in stretta collaborazione con il team clinico dell’istituto.
«Sono onorata di ricevere questo importante finanziamento, un riconoscimento che mi riempie di orgoglio e che riflette anni di dedizione, perseveranza e passione per il mio lavoro. Il viaggio non è stato privo di sfide, ma ogni ostacolo è stato una lezione preziosa, che mi ha formato sia personalmente che professionalmente. Condivido questo momento con tutti coloro che mi hanno sostenuto e ispirato lungo il percorso, in primis la mia famiglia, la cui cura e il cui amore incrollabili sono stati la mia forza più grande, così come i miei colleghi e mentori. Il loro incoraggiamento è stato la forza trainante dei miei sforzi. Questo premio mi motiva a continuare a cercare l'eccellenza e a dare il mio contributo», ha dichiarato Daniela Cesana.
Il progetto “HEPAGENE” di Alessio Cantore, ricercatore di UniSR e Group Leader nell’Unità di Terapia Genica Epatica dell’SR-Tiget, sarà invece dedicato ad approfondire la biologia delle cellule del fegato, gli epatociti, che rappresentano un bersaglio ideale per la terapia genica, in particolare per malattie a esordio pediatrico.
Grazie all’ingegnerizzazione genetica degli epatociti, le principali cellule del fegato, si potrebbero potenzialmente curare molte malattie genetiche gravi e rare del metabolismo. Finora, questo obiettivo è stato raggiunto in pazienti adulti affetti da alcune malattie genetiche utilizzando tecniche che però non consentono di mantenere la modifica genetica dopo la proliferazione cellulare, come ad esempio durante la crescita del fegato, e quindi non possono essere applicate in età pediatria.
D'altra parte, sono disponibili altre tecnologie di ingegneria genetica che permettono di modificare il DNA cellulare in modo stabile anche dopo un’eventuale proliferazione, garantendo così il mantenimento della modifica anche nelle cellule figlie. Il gruppo di Cantore ha contribuito allo sviluppo di piattaforme di trasferimento genico di questo tipo, che però non sono ancora state testate sull'uomo.
Obiettivo di questo progetto è accelerare l’applicazione clinica di queste piattaforme grazie allo studio del processo di crescita e maturazione post-natale delle cellule del fegato, per valutare l'efficienza, la sicurezza e la stabilità di diverse strategie di ingegneria genetica quando vengono eseguite nelle prime fasi della vita.
L'obiettivo finale è quello di mettere a punto nuovi trattamenti di correzione genetica da applicare a giovani pazienti pediatrici con il potenziale di diventare cure definitive per gravi malattie genetiche del metabolismo epatico.
«Ricevere questo prestigioso finanziamento non solo rafforza la mia passione e dedizione per la ricerca nell’ambito della terapia genica, ma fornisce anche risorse preziose per la mia crescita professionale. Farò del mio meglio per portare avanti il progetto e migliorare le nostre conoscenze della biologia del fegato, così da creare nuove opportunità terapeutiche per rare malattie genetiche dell’infanzia», ha dichiarato Alessio Cantore.
«I finanziamenti erogati da ERC sono la dimostrazione tangibile del valore immenso dei progetti a cui questi giovani e talentuosi ricercatori dedicano tempo, impegno e dedizione, nello specifico a quelli che interessano le malattie genetiche rare. Siamo estremamente orgogliosi del loro lavoro e della loro passione per il progresso scientifico a sostegno della comunità di pazienti e fieri della ricerca di eccellenza che viene condotta nei nostri Istituti», ha dichiarato Celeste Scotti, direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon.
