Dalla Ricerca
07.05.15
Una terapia alternativa per la distrofia muscolare di Duchenne
Ricercatori dell'Università di Roma La Sapienza descrivono una terapia più mirata e con minori effetti collateriali rispetto a quelle in uso per la distrofia muscolare di Duchenne.
05.05.15
I risultati clinici della sperimentazione sull'ADA-SCID
Presentati i risultati clinici della sperimentazione clinica della terapia genica per l'ADA-SCID al meeting della Società Europea per le Immunodeficienze.
22.04.15
Insonnia Fatale Familiare: messo a punto un modello animale per studiare la malattia
Sciluppato all'Istituto Mario Negri di Milano un modello murino per l'insonnia fatale familiare che permetterà di studiare i meccanismi di questa malattia da prioni.
31.03.15
Disabilità intellettiva: identificato uno dei meccanismi che la provoca
Ricercatori dell'Istituto Telethon Dulbecco individuano il meccanismo con cui la proteina RAB39B causa un difetto di comunicazione tra le cellule nervose, provocando disabilità intellettiva e autismo.
12.03.15
Malattie neurodegenerative: uno studio finanziato da Telethon apre a nuove possibili terapie
Ricercatori dell'Università di Trento descrivono un nuovo "interruttore" molecolare che potrebbe "spegnere" i sintomi di molte malattie neurodegenerative, come il Parkinson e la sclerosi laterale amiotrofica.
04.03.15
Emofilia: nuove prospettive di trattamento dalla terapia genica
I ricercatori dell'SR-Tiget dimostrano nel modello animale che la terapia genica con vettori lentivirali permette di ripristinare stabilmente l'espressione del fattore della coagulazione mancante nell'emofilia B.
02.03.15
Emofilia, si chiude il cerchio
L'emofilia: a che punto è la ricrca di Fondazione Telethon su questo difetto della coagulazione del sangue di origine genetica.
20.02.15
Distrofia di Duchenne, i primi risultati della sperimentazione del farmaco givinostat
L'azienda Italfarmaco ha presentato i primi risultati con givinostat in pazienti con distrofia di Duchenne, terapia farmacologica sviluppata in base agli studi preclinici di Lorenzo Puri dell'Istituto Telethon Dulbecco.
17.02.15
Difetti nell'interazione tra un enzima e una proteina alla base della Sla
All'Istituto Mario Negri di Mailno individuato u enzima dal ruolo chiave nella patogenesi della sclerosi laterale amiotrofica
