Dalla Ricerca
22.03.21
Malattia di Fabry, nuove prospettive dall'editing genetico
Andrés Muro, ricercatore finanziato con il bando 2020 di Fondazione Telethon, spiega l’approccio del suo studio su questa rara malattia metabolica.
17.03.21
Cellule staminali, tra realtà e futuro
Michele De Luca dell'Università di Modena e Reggio Emilia racconta a che punto siamo con la medicina rigenerativa e del suo recente finanziamento Telethon su una rara forma di displasia ectodermica.
04.03.21
Malattie genetiche che colpiscono il cervello: i nuovi progetti finanziati
Approfondisci quali sono le patologie studiate che colpiscono il cervello, i relativi ricercatori e progetti finanziati.
22.02.21
Libmeldy: la terapia genica diventata cura
Oggi i bambini nati con la leucodistrofia metacromatica hanno un farmaco a disposizione che cambia il destino delle loro vite.
16.02.21
Retinite pigmentosa: il mese di febbraio dedicato alla sensibilizzazione
In occasione del mese di sensibilizzazione, ripercorriamo uno dei più recenti risultati su questa malattia della retina, ottenuto in fase preclinica dal gruppo di ricerca di Alberto Auricchio del Tigem utilizzando l’editing genetico.
09.02.21
Sindrome di Myhre: risultati incoraggianti per un comune antipertensivo
I risultati di un piccolo studio clinico coordinato da Nicola Brunetti-Pierri del Tigem di Pozzuoli mostrano che l’assunzione di losartan può migliorare alcuni parametri della malattia.
02.02.21
Malattie del neurosviluppo, alla base una maturazione troppo precoce dei neuroni
Ricercatori dell’Istituto di neuroscienze del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-In) guidati da Claudia Lodovichi hanno descritto un nuovo meccanismo associato all’insorgenza di patologie dello sviluppo del cervello.
21.01.21
Editing genetico, vicini all’applicazione clinica
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica di Milano dimostrano come la tecnica CRIPSR-Cas9, potrebbe consentire di correggere il difetto genetico alla base della sindrome da Iper IgM, una rara malattia genetica del sistema immunitario.
14.01.21
Verso un nuovo, possibile, bersaglio terapeutico per l'autismo
Grazie a un nuovo modello che ricapitola molti sintomi dell'autismo, il gruppo della ricercatrice Chiara Verpelli ha chiarito alcuni dettagli molecolari alla base del suo sviluppo, identificando un possibile bersaglio terapeutico.
