Malattie da accumulo lisosomiale
20.10.14
Cellule staminali: il trapianto può curare una rara malattia genetica
Ricercatori dell'Istituto Telethon Dulbecco dimostrano, per la prima volta in modelli animali, l'efficacia del trapianto di cellule staminali ematopoietiche per prevenire le malformazioni ossee, caratteristiche della sindrome di Hurler, se effettuato in età neonatale
01.09.14
Sperimentata nuova terapia per la malattia di Pompe
Uno studio pilota in pazienti con malattia di Pompe dimostra l'efficacia di uno chaperon farmacologico nel migliorare gli effetti della terapia enzimatica sostitutiva.
09.07.13
Il virus Hiv per curare due gravi malattie genetiche
I ricercatori dell'SR-Tiget pubblicano su Science i primi positivi risultati della terapia genica con vettori derivati da HIV per la cura di due gavi malattie genetiche, la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.
10.04.13
Una terapia "inganna-cervello" per far passare l'enzima
Ricercatori del Tigem descrivono nel modello animale una nuova possibile strategia terapeutica per la sindrome di San Filippo in grado di raggiungere il cervello.
12.06.12
La ricerca di Alice: trovare soluzioni per chi soffre
Intervista ad Alice Pievani, giovane ricercatrice dell'Istituto Telethon Dulbecco che si occupa di una rara malattia metabolica, la sindrome di Hurler
18.10.10
Triplice alleanza per la cura di sette malattie
Telethon, San Raffaele e GlaxoSmithKline siglano un accordo: dal colosso farmaceutico un primo stanziamento di 10 milioni per dare a tutto il mondo la terapia genica messa a punto in Italia
24.08.09
Mucopolisaccaridosi 2, più vicini alla terapia genica
Ricercatori del Tigem di Napoli hanno dimostrato come un particolare approccio di terapia genica sia in grado di curare nel modello animale i principali sintomi della malattia, compresi quelli cerebrali
25.06.09
Al Tigem di Napoli scoperto il sistema che regola lo smaltimento dei rifiuti delle cellule
Al Tigem di Napoli scoperto il sistema che regola lo smaltimento dei rifiuti cellulari: un meccanismo biologico che apre le porte alla cura di malattie neurodegenerative come Alzheimer, morbo di Parkinson e corea di Huntington
24.03.09
Malattia di Pompe, quando l’unione fa la forza
All’Istituto Telethon di Genetica e Medicina di Napoli messo a punto un nuovo approccio terapeutico per la malattia di Pompe, basato su chaperon farmacologici.
