Dalla Ricerca
20.02.17
Biobanche, investire nel futuro
Storia di Nicla e Raffaella e del contributo del network delle biobanche Telethon nell'identificazione della loro malattia genetica.
15.02.17
Gene editing, arrivano le prime linee guida internazionali
Pubblicate le prime linee guida internazionali sull'impiego del gene editing nell'uomo, alla cui stesura ha partecipato anche il direttore dell'SR-Tiget Luigi Naldini
11.01.17
Istituto Telethon di Napoli: ecco il gene che controlla l’attività fisica
I ricercatori del Tigem di Napoli dimostrano una nuova e importante funzione del gene TFEB, la capacità di regolare l’attività dei muscoli durante l’esercizio fisico: lo studio potrebbe aprire le porte al disegno di nuove terapie per patologie quali diabete, obesità e sindrome metabolica.
15.12.16
Nel Dna dell'antenato ominoide la chiave della sindrome di Lesch-Nyhan
Ricercatori dell'Università di Parma ipotizzano come per contrastare l’accumulo di acido urico nella sindrome di Lesch-Nyhan, partendo dallo studio di una proteina evolutivamente antica
17.11.16
Un farmaco anti-colesterolo contro le neuropatie genetiche
Uno studio dell'Istituto San Raffaele di Milano dimostra nel modello animale di CMT come un farmaco in commercio negli USA per controllare i livelli di colesterolo inibisca l’eccessiva produzione di mielina, la guaina che riveste i nervi.
29.09.16
Dall’epigenetica nuovi interruttori molecolari per mettere a tacere i geni
Ricercatori dell'SR-Tiget descrivono una nuova tecnica di silenziamento genetico, che consentirà si "spegnere" geni difettosi a scopo terapeutico.
02.08.16
Dalla ricerca Telethon nuova luce sulla sindrome di Lowe
Ricercatori dell’Istituto Telethon di Pozzuoli chiariscono alcuni meccanismi cellulari alla base della sindrome di Lowe, primo passo per contrastare i danni causati dalla malattia.
27.06.16
Strimvelis: cronaca di un primato della ricerca italiana
Strimvelis, la prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo messa a punto dai ricercatori dell'SR-Tiget, presentata presso la Presidenza del Consiglio dei Ministri.
21.06.16
Su Lancet i risultati preliminari di efficacia e sicurezza della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica
Su Lancet confermati i risultati positivi della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica messa a punto dai ricercatori dell'SR-Tiget
